Αυτά είναι τα δέκα ακριβότερα φάρμακα στον κόσμο

Το φάρμακο Ravicti της Hyperion Therapeutics αντιμετωπίζει τη διαταραχή του κύκλου της ουρίας, μια ασθένεια που εμποδίζει τον ασθενή να απορρίψει άχρηστο άζωτο λόγω έλλειψης ηπατικών ενζύμων. Κοστίζει 700,000 δολ. (509,000 λίρες) το χρόνο και αυτοχορηγείται καθημερινά μέσω στοματικής σύριγγας.

Το φάρμακο Blincyto, της Amgen μπορεί να αγοραστεί σχετικά φθηνά, λίγο πάνω από 4.400 δολάρια το φιαλίδιο, αλλά σε ένα έτος θεραπείας θα κοστίσει 712.000 δολ (520.000). Η θεραπεία χορηγείται με ενδοφλέβια έγχυση σε διάστημα 28 ημερών και αντιμετωπίζει έναν καρκίνο του αίματος γνωστό ως Β-πρόδρομο οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας. Αυτό το είδος καρκίνου επηρεάζει τα λεμφοκύτταρα Β, λευκά αιμοσφαίρια που αναπτύσσονται στον μυελό των οστών.

Το Brineura χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της νόσου CLN2, μιας κληρονομικής ασθένειας που επηρεάζει το νευρικό σύστημα, συχνά μέσω της επιληψίας. Ένα κουτί Brineura, παρασκευασμένο από την BioMarin Pharmaceutical, απαιτείται κάθε δύο εβδομάδες, με ετήσιο κόστος περίπου 730.000 δολ. (σχεδόν 535.000 λίρες).

Tο φάρμακο Folotyn της Acrotech Biopharma χρησιμοποιείται ως θεραπεία για το λέμφωμα Τ-κυττάρων που έχει ήδη εξαπλωθεί. Η θεραπεία απευθύνεται ειδικά σε ασθενείς που έχουν υποτροπιάσει ή μετά από άλλες θεραπείες που έχουν δοκιμαστεί χωρίς επιτυχία. Χορηγείται ενδοφλεβίως μία φορά την εβδομάδα για έξι εβδομάδες, ακολουθούμενη από μια εβδομάδα ξεκούρασης πριν επαναληφθεί ο κύκλος. Το φάρμακο κοστίζει σχεδόν 795.000 δολάρια το χρόνο (λίγο περισσότερο από 580.000 λίρες).

Το Luxturna αναπτύσσεται από την Spark Therapeutics. Παρά το κόστος των 850.000 δολαρίων (λίγο περισσότερο από 620.000 λίρες), είναι δυνητικά φθηνότερο από τα φάρμακα που είχαν προηγηθεί, λόγω του γεγονότος ότι πρόκειται για θεραπεία που χορηγείται άπαξ- που εγχέεται στο μάτι από χειρουργό. Η θεραπεία χρησιμοποιείται για τη θεραπεία τόσο των ενηλίκων όσο και των παιδιών με απώλεια όρασης λόγω δυστροφίας του αμφιβληστροειδούς, μια κατάσταση που θα μπορούσε τελικά να οδηγήσει σε τύφλωση.

Το φάρμακο Myalept της AstraZeneca χορηγείται μία φορά την ημέρα, με τον μέσο ασθενή να χρειάζεται περίπου 14 φιαλίδια το μήνα κατά μέσο όρο. Το ετήσιο κόστος της Myalept να είναι λίγο λιγότερο από 890,000 δολ. (σχεδόν 660,000). Το φάρμακο χρησιμοποιείται σε ασθενείς με συγγενή γενικευμένη λιποδυστροφία – μια σπάνια ασθένεια που έχει ως αποτέλεσμα σχεδόν πλήρη απώλεια σωματικού λίπους κατά τη γέννηση ή αμέσως μετά τη γέννηση.

Το Danyelza, που παράγεται από την Y -mAbs Therapeutics, χορηγείται μέσω έγχυσης για τη θεραπεία του νευροβλαστώματος – ενός σπάνιου καρκίνου που επηρεάζει κυρίως τα βρέφη. Η ασθένεια αναπτύσσεται από νευρικά κύτταρα (γνωστά ως νευροβλάστες) που έχουν απομείνει από τη στιγμή που το παιδί βρίσκεται στη μήτρα. Το Danyelza κοστίζει λίγο περισσότερο από 20.000 δολάρια , με τους ασθενείς να απαιτούν συνήθως περίπου 48 φιαλίδια ετησίως . Αυτό φέρνει το συνολικό ετήσιο κόστος στα 977.000 δολ. (715.000 λίρες).

Το φάρμακο Zokinvy της Eiger BioPharmaceuticals είναι η πρώτη και μοναδική θεραπεία στον κόσμο για τη θεραπεία των συμπτωμάτων και της αιτίας της προ-γήρανσης (προγερία) σε παιδιά 12 μηνών και άνω. Είναι μια εξαιρετικά σπάνια γενετική διαταραχή. Το Zokinvy χορηγείται από το στόμα δύο φορές την ημέρα, με την προμήθεια ενός έτους να κοστίζει πάνω από 1 εκατομμύριο δολάρια – 1.032.480 δολάρια (5 755.935) για την ακρίβεια.

Το Zolgensma, που αναπτύχθηκε από τη Novartis, είναι το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο. Eίναι φάρμακο γονιδιακής θεραπείας για τη θεραπεία της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας, μιας
σοβαρής πάθησης των νεύρων που προκαλεί μυϊκή ατροφία και αδυναμία. Kοστίζει 2.125.000 δολάρια (λίγο περισσότερο από 1,5 εκατομμύρια λίρες)